5月13日，由國藥國際臨時進口的罕見病杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）首批臨床用藥地夫可特交接儀式在北京協和醫(yī)院舉行并開出我國內地首張?zhí)幏?/span>，北京協和醫(yī)院院長張抒揚從國藥國際董事長周頌手中接過承載著罕見病患者生命希望的小藍箱，中國罕見病聯盟執(zhí)行理事長李林康、北京首都機場臨空經濟區(qū)管委會副主任王卿共同見證。
DMD是一種遺傳性神經肌肉病，也是最常見的進行性肌營養(yǎng)不良，收錄于我國《第一批罕見病目錄》。患者通常在5歲前發(fā)病，不經治療，多數患者將在20歲左右因呼吸或心力衰竭死亡。數據顯示，我國跟國外的發(fā)病率相當，當前國內預估該病患者人數在7萬人以上。DMD迄今尚無治愈方法，相較其他糖皮質激素類藥物，地夫可特的優(yōu)勢在于對患者疾病所處階段無限制，適用人群更加廣泛，體重增加等不良反應的發(fā)生率更低，患者依從性更好，整體治療效果更為顯著。
按照國務院國資委和國藥集團部署要求，國藥國際把服務國家重大戰(zhàn)略、保障人民生命健康作為最重要的核心功能，此次罕見病臨床急需藥品進口就是踐行央企使命責任的一個縮影。國藥國際充分發(fā)揮醫(yī)藥健康國際化平臺戰(zhàn)略作用，提升全球資源配置和整合能力，堅持高水平引進來，著力解決醫(yī)藥原材料、國外尖端藥物、先進治療技術和高端裝備等“卡脖子”難題，不斷增強我國醫(yī)藥產業(yè)鏈供應鏈韌性和安全水平，為增進人民健康福祉、推進健康中國建設貢獻力量。
5月11日9時，國藥國際旗下公司將地夫可特專車專程送抵北京協和醫(yī)院
此次僅用62個工作日即從臨床需求提出到采購備貨、獲批并實現臨床應用。“項目的高效完成，是政府部門、醫(yī)療機構、進口企業(yè)等共同努力的結果。”周頌接受《科技日報》采訪時說，“《臨床急需藥品臨時進口工作方案》《支持北京深化國家服務業(yè)擴大開放綜合示范區(qū)建設工作方案》等相關政策落地，打通了進口過程中的難點堵點，頂尖醫(yī)療機構發(fā)出申請很關鍵，企業(yè)利用其創(chuàng)新鏈、產業(yè)鏈、供應鏈為藥品進口提供保障。”
當天，從全國各地趕來的8位患兒家屬順利拿到地夫可特藥品?！?/span>這款盼望已久的藥終于等到了。”患兒家屬王先生說，“現在有更多的用藥選擇，我們一家都覺得治療有了希望。”
我國現有各類罕見病患者近2000萬人，每年新增患者超20萬。自2019年起，國藥國際依托全球網絡及多年在罕見病藥品領域的深耕細作，協同北京協和醫(yī)院已完成腎上腺皮質癌藥物米托坦、難治性癲癇藥物氯巴占等罕見病用藥批量臨時進口，今年2月在北京天竺綜合保稅區(qū)成功完成地夫可特首批備貨入庫，這是國務院去年定位天竺綜保區(qū)為罕見病藥品保障先行區(qū)后入庫的首批罕見病藥品。
讓罕見被看見，國藥人一直在路上。國藥國際與北京協和醫(yī)院攜手造福罕見病患者，人民日報、央視、北京電視臺等報道。